Cosa significa per una persona doversi recare in ospedale ogni mese per fare una trasfusione del sangue? E come si vive sapendo che la tua vita dipende da quello e dalla buona volontà di qualcun altro di donare il proprio sangue? Sono interrogativi urgenti per la comunità italiana di beta talassemici, a cui è dedicato l’evento “BConfident – Il valore del tempo nella beta-talassemia”, promosso dalla Federazione Nazionale delle Associazioni UNITED Onlus e realizzato con il contributo non condizionato di Bristol Myers Squibb in diverse città: Napoli, Cagliari, Catania e Milano, che è la tappa finale.
L’incontro milanese, aperto a tutti i cittadini, e di cui PERSONE è media partner, avrà luogo lunedì 25 marzo 2024 presso l’Hotel Sheraton Milan San Siro. Sarà l’occasione per un confronto costruttivo tra gli attori coinvolti nel percorso di cura per questa patologia. L’ascolto reciproco consentirà ai pazienti di evidenziare l’impatto delle terapie sulla loro qualità di vita, ma anche di affrontare e sfatare i falsi miti sulle opzioni terapeutiche disponibili. Durante l’evento saranno commentati anche i risultati di un sondaggio fatto tra i pazienti beta – talassemici sul ruolo della comunicazione medico-paziente.
La Beta-Talassemia
La beta-talassemia è una malattia ereditaria del sangue che causa bassi livelli di emoglobina, limitata ossigenazione dei tessuti e stanchezza cronica. In Italia interessa circa 7.000 persone, di cui il 73% è dipendente da periodiche trasfusioni per le forme gravi. La malattia è stata inizialmente descritta nel bacino mediterraneo, ma le forme gravi sono presenti anche in Asia e Cina. È la migrazione dei popoli a causare la distribuzione globale della malattia. L’esordio avviene tra i 6-24 mesi di vita. L’anemia grave richiede trasfusioni sistematiche per mantenere l’emoglobina al livello di 90-100 g/l, che consente di svolgere una normale attività. Per quanto riguarda la beta-talassemia grave e intermedia – vale a dire quella per cui sono necessarie trasfusioni in modo costante – in Lombardia se ne contano 300 casi, 470 in Emilia-Romagna, mentre in Veneto e Liguria la patologia, indipendentemente dalla gravità, interessa rispettivamente 450 e 256, secondo i dati dei registri regionali malattie rare e della Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie.
Per il trattamento della beta-talassemia esistono due principali opzioni terapeutiche. La prima prevede la combinazione di trasfusioni di sangue e chelanti, farmaci in grado di rimuovere l’eccesso di ferro dall’organismo. La seconda opzione terapeutica è il trapianto di cellule staminali emopoietiche (il trapianto di midollo osseo), attualmente l’unico trattamento curativo per la beta-talassemia. In aggiunta, esistono ulteriori terapie più innovative in grado di regolare l’ultima fase della maturazione dei globuli rossi consentendo una potenziale riduzione delle necessità di trasfusioni e, all’orizzonte, vi è anche la terapia genica.
I centri per curare la Beta-Talassemia
Sebbene i centri di cura italiani per la beta-talassemia siano eccellenti, spesso soffrono di una carenza di personale medico che mette a rischio l’assistenza ai pazienti, i quali sono particolarmente complessi da gestire. Secondo un’indagine svolta da IQVIA, il 18% dei centri dispone di un solo medico e i centri più grandi hanno in carico il 70% dei pazienti totali. Inoltre, ogni centro medio-grande segue quasi 10 volte più pazienti rispetto ai centri medio-piccoli, ma con solo un medico in più nell’organico. I pazienti talassemici trasfusione-dipendenti necessitano di 1-3 o più sacche di sangue al mese e l’85% presenta anche altre patologie legate alle complicanze della malattia o della terapia stessa. La loro gestione è quindi molto complessa e i centri rappresentano un punto di riferimento fondamentale, dalle cure specifiche alla gestione burocratica e al supporto psicologico, fino alla presa in carico di problematiche come quelle cardiovascolari, di fertilità e oncologiche. La carenza di personale rischia di compromettere seriamente la salute di questi pazienti fragili, i cui tassi di mortalità rimangono ancora elevati, con frequenti complicanze endocrine, epatiche, tumori maligni, problemi cardiopolmonari e muscoloscheletrici.
Il punto di vista dei pazienti con Beta-Talassemia
“Mi occupo di questi temi da oltre 40 anni – commenta Valentino Orlandi, presidente United Onlus– e quello che posso dire è che se ben seguiti, i pazienti talassemici possono condurre una buona qualità della vita. Ma appunto ci vogliono i giusti centri e questi non si trovano in tutte le regioni. Ci sono persone che hanno bisogno della trasfusione ogni 15 giorni, occorrono monitoraggi costanti, è una malattia che necessita una presa in carico costante. Le terapie innovative migliorano la qualità della vita e quelle geniche che si stanno sperimentando potrebbero addirittura permettere la guarigione in determinati casi. Ad oggi infatti si guarisce solo con il trapianto di midollo, che non è sempre fattibile anche perché non è facile trovare donatori compatibili. In tutto questo noi non ringraziamo mai abbastanza i donatori di sangue, senza i quali noi non potremmo fare le trasfusioni”.
L’evento sulla Beta-Talassemia a Milano
All’incontro previsto per lunedì 25 marzo, interverranno, oltre a UNITED, psicologi, clinici che operano quotidianamente con questa patologia, ma i veri protagonisti saranno i pazienti stessi. Sarà infatti possibile per il pubblico porre domande ai relatori. L’obiettivo è dibattere su un tema così rilevante in Italia, su come gestire la quotidianità e affrontare il peso delle trasfusioni, individuando le principali problematiche legate alla malattia e alle sue terapie.
L’evento sarà in presenza ma sarà fruibile anche in streaming, qui trovate tutte le informazioni per partecipare: bconfident.it/milano.
L’immagine di copertina è stata realizzata con il contributo dell’IA (DALL-E)
