È successo quanto era prevedibile.
Il CHMP, il Comitato per l’uso umano dei farmaci dell’EMA (European Medicines Agency) ha di nuovo negato la raccomandazione per il rinnovo del farmaco Traslarna, indicato per i bambini sopra i due anni con Distrofia Muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso, di cui abbiamo parlato nel precedente articolo.
Ora la palla passa alla Commissione Europea che dovrà ratificare la decisione.
L’azienda che produce il farmaco, PTC Therapeutics, ha fatto sapere che non mollerà e andrà avanti: “Il CHMP ha nuovamente basato la sua decisione sui risultati della sottopopolazione di analisi primaria dello Studio 041 anziché sulla totalità delle prove per Translarna. Tali prove includono dati provenienti da tre studi controllati con placebo e dal nostro registro STRIDE che dimostrano un’efficacia costante a breve e lungo termine, nonché una sicurezza a supporto dell’autorizzazione continuata. Inoltre, il parere del CHMP è chiaramente contrario ai desideri espressi da medici, pazienti e famiglie in tutta Europa,” ha detto Matteo B. Klein, MD, Amministratore Delegato, PTC Therapeutics, Inc. – “Poiché Translarna rimarrà autorizzata in Europa in attesa di revisione da parte della Commissione Europea, continueremo a garantire che Translarna sia disponibile per ragazzi e giovani uomini affetti da distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso. Inoltre, PTC garantirà che la CE abbia tutte le prove possibili per supportare l’autorizzazione continuativa.”
Le spiegazioni sono sempre le stesse, e cioè quello studio (041) che per l’endpoint primario non ha raggiunto la benedetta – o maledetta -significatività statistica.
Quindi pace se serve anche solo a un bambino, il CHMP non lo rinnova perché non è chiaro se gli eventuali effetti benefici del farmaco siano dovuti al farmaco e non al caso (questa è la significatività statistica in parole molto semplici).
Alice Cadalora ed Elena Semenzato, le donne protagoniste della vicenda e mamme di Achille e Leonardo, entrambi con DMD, di certo non si fermeranno: “Non aspettiamo la decisione della Commissione Ue, faremo subito ricorso alla Corte di Giustizia Europea. Noi non abbiamo tempo da perdere”.
I pazienti al centro….del nulla
Però oggi raccontiamo la storia per bene, come ci è solito fare.
Perché chi si riempie la bocca di come i pazienti siano sempre più al centro delle politiche di EMA, e delle varie politiche sanitarie, magari colga l’occasione per ripensarci.
Perché mentre il nostro paese si faceva bello ad ospitare l’inutile G7 sulla Disabilità, c’era chi, come questi genitori, provava a testare il concetto di “importanza della persona con disabilità e caregiver” e tanti alti concetti belli stampati sulla carta di Solfagnano (il documenti firmato dai membri del G7) e che su quella carta rimarranno.
Perché appena uno ci prova a far valere quei concetti, viene bloccato. E anche un po’ deriso.
E magari, quelle associazioni che dovrebbero tutelare questi pazienti e caregiver, potrebbero cogliere l’occasione per darsi davvero da fare, per essere davvero al fianco dei pazienti anche quando questi vanno davanti alla sede dell’European Medicines Agency, ad Amsterdam, per chiedere di essere incontrati.
E invece poi i genitori, come spesso accade, rimangono soli in questa battaglia.
Tutti bravi a firmare appelli. Ma poi a parlare con l’EMA non ci vanno.
Solo che EMA non ha fatto i conti con una forza di volontà capace di smuovere mari e monti, che non si ferma davanti a niente, che va avanti, anche se tutti dicono di tornare indietro. È la volontà delle madri e dei padri, di quelli che non si arrendono ma che lottano. Lottano per avere delle risposte, per avere un dialogo.
La forza di volontà di tre genitori che valgono per 300
Succede questo: dopo vari appelli da parte delle famiglie, delle associazioni pazienti e di clinici, Alice si fa portavoce della situazione e annuncia di voler manifestare di fronte all’EMA, che ha sede ad Amsterdam. Avvisa quindi l’ente, mandando un’email e chiedendo eventualmente di essere ricevuti.
L’EMA, nello specifico Juan Garcia Burgos, Head of Stakeholder Engagement, risponde ad Alice, ringraziandola per averla avvisata e mostrando la disponibilità dell’ente a un possibile confronto di persona.
Alice, insieme ad Elena e il tedesco Emil, padre di Andy (ragazzo di 32 anni con Distrofia Muscolare di Duchenne, che ancora parla e compie diverse attività in autonomia proprio grazie a Traslarna) decidono di andare ad Amsterdam.
Solo che quello che succede una volta sul posto ha del surreale.
Non avviene nessuna visita. Nessuno va loro incontro ufficialmente, solo un neurologo e un’altra referente delle relazioni esterne, che in buona sostanza si scusano per questo muro che il CHMP ha deciso di alzare.
Qualcuno porta loro del caffè, altri alla spicciolata si fanno vedere per scusarsi in via non ufficiale. Non si può entrare. E nessuno vuole parlare con loro.
Alla faccia del dialogo con i pazienti che lo stesso CHMP ha detto di aver sostenuto nel suo comunicato.
Come se invece di tre genitori là fuori ci fossero tre delinquenti. Sono due mamme e un papà che temono per il futuro dei propri figli.
Senza contare che è stata la stessa EMA ad offrire un’opportunità di dialogo.
“Ci hanno trattato come se volessimo fare chissà cosa. Per poco non ci facevano fare neanche una foto di fronte all’edificio – racconta Elena”.
“Noi volevamo solo parlare, avere un dialogo. Come si può pretendere che una madre e un padre non lottino sapendo che l’unico farmaco che può rallentare la malattia del proprio figlio non sarà approvato?”.
Perché il tema è che i dati portati da PTC non convincono il CHMP, e anche se quelli raccolti dal registro STRIDE invece confermano una certa efficacia, sono dati diversi, non derivanti da studi clinici controllati e pertanto il CHMP non li vuole considerare come unica fonte per approvare il farmaco. Qui trovate tutta la storia per capirne di più.
Il punto è che se per Achille e Leonardo (7 e 6 anni) c’è ancora speranza che la ricerca faccia qualche passo in avanti in più, per gli uomini adulti come Andy il tempo sta per finire, perché difficilmente si va oltre i 23 anni. Andy ne ha 32, fuori tempo massimo. Grazie a Traslarna…ma che succederà se da domani non potrà più usarlo?
La scienza che non è d’accordo…con la scienza
O meglio la pratica clinica, il mondo dell’evidenza clinica reale, non concorda con quello regolatorio, che per approvare i farmaci si affida solo a studi controllati e randomizzati, difficili da portare avanti nell’ambito delle malattie rare. Parliamo di un mondo dove i numeri di chi partecipa agli studi sono risibili (sono pochissimi i pazienti perché siamo per l’appunto nell’ambito delle malattie rare), dove, per la DMD, in Europa non esistono alternative terapeutiche (negli USA ci sono 6 farmaci approvati). Un mondo dove, per chi ha una malattia rara, anche un effetto positivo secondario (gli endpoint secondari) può fare la differenza.
Quindi il fatto che i genitori siano confusi e spaventati non va ricercato in un loro irrazionale attacco a questo farmaco, ma nel fatto che ci sono medici – di fama – che lo supportano.
“Vorrei tanto sapere come si comporterebbero se fossero loro genitori di bambini con questa malattia. Non si rendono conto che stanno condannando a morte i nostri figli”, queste le parole di condanna di Alice ed Elena nei confronti dei membri del CHMP.
Emil, il papà di Andry, dopo l’ultima decisione del CHMP si è chiuso in un preoccupante silenzio.
E il CHMP si rinchiude dietro a freddi comunicati.
Con buona pace del “paziente al centro”.
E del dialogo.
