La battaglia di Alice ed Elena e di oltre 60 famiglie europee con bambini o ragazzi con sindrome di Duchenne, non si ferma. Della loro storia e del loro poco fortunato incontro con EMA abbiamo già parlato. Incontro con cui l’ente regolatorio europeo ha deciso di fatto di bloccare l’autorizzazione del farmaco. Dopo questa decisione Elena e Alice hanno iniziato a contattare diverse famiglie in tutta Europa che hanno bambini con questa sindrome rara e in poco tempo hanno fatto un altro piccolo miracolo: organizzare un team di avvocati molto competente che ha scritto una lettera indirizzata a europarlamentari, ministri della salute di molti paesi dell’Ue. Quello che si spera è che la Commissione Europea non ratifichi la decisione dell’EMA. Nel nel caso lo facesse, le famiglie sono pronte a fare ricorso dinanzi la Corte di Giustizia dell’Unione Europea.
Proprio per questo motivo, mercoledì prossimo è in programma la Conferenza Stampa “Distrofia muscolare di Duchenne: il caso EMA e i diritti dei pazienti” che avrà luogo, su iniziativa dell’On. Ilenia Malavasi, dalle ore 19 di Mercoledì 20 Novembre p.v. presso la Sala Stampa della Camera dei Deputati, Via della Missione 4 a Roma. Si potrà accedere in Sala solo dopo essersi accreditati entro le ore 12.00 di martedì 19 novembre all’indirizzo di posta elettronica malavasi_i@camera.it con indicato il proprio nome e cognome.
Riportiamo qui di seguito la lettera aperta scritta da Elena, Alice e tutte le famiglie Duchenne che hanno aderito all’iniziativa.
“E’ un momento molto complesso per la comunità Duchenne: si attende l’ approvazione da parte di EMA di trattamenti, le terapie geniche barcollano e proprio pochi giorni fa il Trial di Sarepta SRP-5051 è stato chiuso per problemi legati alla safety.
Il rischio che case farmaceutiche ed investitori insieme ai ricercatori stessi perdano interesse e motivazione nel proseguire nella ricerca sulla Distrofia muscolare di Duchenne è davvero elevato… troppo visto che rappresentano la nostra più grande risorsa e speranza di arrivare ad una cura risolutiva.
In uno scenario simile diventa ancora più significativo e fondamentale salvare l’unico trattamento approvato in Europa che la Real world evidence dimostra essere assolutamente sicuro ed efficace.
La nostra battaglia come genitori e pazienti Europei si sta espandendo sempre di più e procede senza sosta, affiancati da associazioni, avvocati e clinici.
In questi giorni, in tanti Stati europei stiamo inviando una lettera ai Ministeri della salute, Parlamentari Europei e membri della Commissione Europea in cui chiediamo di sospendere la procedura richiesta da CHMP/EMA.
Con questa lettera scritta dal team di avvocati, che ci rappresenterà in caso si dovesse arrivare al Tribunale o alla Corte di giustizia europea, con l’ apporto di clinici italiani, chiediamo che come la volta precedente lo Standing Commitee metta nuovamente il veto e rimandi indietro la valutazione, auspicando che vengano presi in considerazione e corretti gli errori procedurali che hanno compromesso l’ esito precedente e che non vengano più ignorate le richieste della Commissione Europea ed i dati solidi del registro Stride, che sono stati riconosciuti anche dal SAG nell’ ultima valutazione, ma inspiegabilmente ignorati da CHMP.
Un’ Europa senza trattamenti, che esistono, per rallentare la progressione della Distrofia muscolare di Duchenne non può più essere accettata, deve prendere coscienza che sta abbandonando noi ed i nostri figli all’ evoluzione naturale della malattia.
Abbiamo bisogno di trattamenti, soprattutto quando sono così sicuri ed efficaci come Translarna, non solo per garantire condizioni di vita migliori ed un’ aspettativa di vita maggiore, ma soprattutto per garantire il diritto ad avere una vita sociale soddisfacente ed a poter seguire le proprie passioni ed i propri sogni, mentre si guadagna tempo utile che potrebbe traghettarci finalmente alla cura.
Quindi preghiamo CHMP di ascoltare realmente le opinioni dei pazienti e di arrivare finalmente a trovare un accordo con la casa farmaceutica, che sappiamo aver proposto uno studio per andare a portare le evidenze statistiche che supportano i già riconosciuti benefici riscontrati nella Real world evidence,.
Alice, Elena ed Emil con le altre, per ora, 68 famiglie europee.
