L’ultima bustina di Translarna

In questi giorni molte famiglie con bambini e ragazzi con distrofia di Duchenne stanno facendo i conti con un incubo che è diventato realtà: il farmaco ataluren (Traslarna) non sarà più disponibile.
Lo ha deciso la Commissione Europea dopo la raccomandazione della European Medicines Agency – EMA di ritirare dal commercio questo farmaco per insufficienza di dati che ne dimostrino benefici.
In realtà quei dati esistono, così come esistono i benefici, portati all’attenzione di EMA non solo dalle famiglie Duchenne, ma anche dalla comunità medica che si occupa di questa patologia.
Ma per EMA non bastano.
Per i medici che curano questi bambini e li vedono tutti i giorni sì, per EMA, che è abituata a guardare statistiche e non persone, non sono sufficienti.

Abbiamo raccontato tutta la vicenda qui.

E adesso le famiglie, in particolare Elena Semenzato e Alice Cadalora, hanno deciso di fare ricorso alla Corte di Giustizia europea per mantenere in commercio il farmaco.

Perché, a dimostrazione che ataluren ha comunque dei benefici che non si possono sottovalutare, non ci sono solo dati e medici.
C’è l’esperienza quotidiana. I loro figli, già adesso, senza il farmaco, iniziano a lamentare dolori articolari (per chi ha le forme più lievi), mentre altri, in forma avanzata, potrebbero avere problemi di cuore.

Proviamo, provate, a mettervi nei panni di queste famiglie: avete in mano l’ultima bustina di un farmaco che può migliorare la vita dei vostri figli, far guadagnare tempo per consentire di arrivare a farmaci ancora più efficaci, togliere dolori, permettere qualche corsa in più, regalare attimi di normalità.
Avete in mano quell’ultima bustina e non sapete se ne arriveranno altre.

Come vi sentireste, al loro posto?

Qui non si tratta solo di emozioni di pancia, ma di dati che sono stati trascurati in nome di una significatività statistica che con le malattie rare dovrebbe centrare poco.

Perché quando hai un farmaco che fa anche poco, quel poco è molto, rispetto al nulla.

Fate girare per favore questa storia. Insieme possiamo fare la differenza per regalare un po’ di tempo a questi ragazzi.
E un po’ di serenità a queste famiglie.