Da destinatari delle cure a protagonisti della ricerca: il ruolo dei pazienti cambia il modo di sviluppare nuove terapie. Allo IEO di Milano il primo incontro della campagna EUPATI dedicata al coinvolgimento dei pazienti nella ricerca clinica e nello sviluppo dei farmaci innovativi.
«Quando ho ricevuto la diagnosi di tumore ovarico stavo lavorando come giornalista e conseguendo la mia seconda laurea. Ero una persona attiva, facevo sport. Mi sono trovata svuotata, a dover prendere decisioni importanti in poco tempo». Eliana Merlino ha raccontato la sua storia durante l’incontro “La ricerca siamo noi. Tutti insieme, dalla scienza alla cura” che si è tenuto all’Istituto Oncologico Europeo (IEO) di Milano. L’evento è stato la prima tappa dell’omonima campagna di sensibilizzazione promossa dall’Accademia del paziente esperto EUPATI che da anni forma pazienti e caregiver sulla ricerca e la sperimentazione clinica e sensibilizza la comunità sull’importanza del coinvolgimento dei pazienti nei trial clinici.
La diagnosi di Eliana è pesante: «Ogni anno la ricevono circa 5.000 donne in Italia e ci sono 3.600 decessi», riporta. Da qui la volontà di conoscere meglio il funzionamento della ricerca clinica, con i suoi passaggi, tempi e linguaggio: «In quel periodo sono venuta a conoscenza del corso del paziente esperto EUPATI, che mi ha permesso di acquisire conoscenze fondamentali per esempio sulle fasi di sviluppo di un farmaco o sul consenso informato. Adesso mi impegno nella divulgazione scientifica per sensibilizzare sulla ricerca clinica e difendersi dalle fake news». Durante il percorso di malattia, molti pazienti cercano il confronto con i loro pari: «Tuttavia, se mancano gli strumenti per comprendere ciò che il medico ha detto si rischia di riferire informazioni incomplete o scorrette – riflette Merlino -. Questo succede spesso nei gruppi sui social, finendo per generare in buona fede una comunicazione distorta».
Da paziente passivo a paziente esperto
La ricerca clinica oggi non riguarda più soltanto laboratori, protocolli e nuove molecole.
La sperimentazione clinica è il percorso attraverso cui nuovi farmaci o trattamenti vengono testati sull’uomo per valutarne sicurezza ed efficacia prima dell’approvazione definitiva. Si sviluppa in diverse fasi e coinvolge pazienti volontari seguiti da team multidisciplinari. Sempre più spesso, al centro degli studi sperimentali ci sono i pazienti stessi, coinvolti non solo come destinatari delle cure ma come interlocutori attivi nello sviluppo delle nuove terapie.
Di questo tema ne avevamo parlato tempo fa in una live molto seguita:
Per partecipare davvero, però, serve consapevolezza.
È da questa esigenza che nasce la figura del paziente esperto EUPATI: persone formate per dialogare con medici, ricercatori, istituzioni e aziende farmaceutiche. Il loro contributo va oltre la testimonianza personale: partecipano ai tavoli di lavoro, collaborano alla progettazione degli studi clinici e aiutano a portare all’interno della ricerca i bisogni concreti dei pazienti.
In questo processo hanno un ruolo fondamentale anche i Comitati Etici, gli organismi indipendenti che valutano la correttezza scientifica ed etica delle sperimentazioni. Dal 2023 la normativa italiana prevede obbligatoriamente la presenza di almeno un rappresentante dei pazienti all’interno di ciascun Comitato. «Il paziente nel Comitato Etico è un primus inter pares – ha spiegato Loredana Bergamini, responsabile della Segreteria tecnico-scientifica del CET Lombardia 2 – ha lo stesso valore e la stessa responsabilità degli altri membri nel garantire il corretto trasferimento della scienza alla cura». Secondo Bergamini, il compito del Comitato Etico non è ostacolare la ricerca, ma accompagnarla: «Non è un censore, ma una struttura che collabora perché la buona ricerca possa vedere la luce».
Costruire fiducia oltre la paura
Costruire un dialogo reale tra ricerca e pazienti non è semplice. Alessandra Milani, infermiera di ricerca e direttrice didattica del corso di laurea in Infermieristica dell’Università degli Studi di Milano per la sezione IEO, lavora proprio nel punto di contatto tra medici e pazienti durante le sperimentazioni cliniche. «È importante promuovere una cultura della ricerca basata non solo sui dati, ma anche sui bisogni delle persone – ha spiegato – non dobbiamo inseguire soltanto la significatività statistica, ma anche quella clinica».
Una difficoltà che emerge ogni giorno anche negli ambulatori. Gabriella Maria Parma, ginecologa oncologica e Deputy Director della Divisione di Ginecologia dello IEO, ha raccontato quanto sia delicato proporre una sperimentazione a chi ha appena ricevuto una diagnosi oncologica: «Molte pazienti si sentono un po’ delle cavie. Per questo il confronto con persone già formate sul tema della ricerca può fare la differenza».
Secondo Laura Patrucco, presidente ASSD (Associazione Scientifica per la Sanità Digitale) e Patient Affairs & Advocacy Lead PRINEOS, la vera sfida è soprattutto culturale: prima ancora di avviare uno studio clinico, bisogna creare fiducia e spiegare perché la ricerca sia importante. «I pazienti spesso sono disponibili a condividere i propri dati, ma serve una connessione emotiva. Non sono tecnici: portano con sé la propria esperienza di malattia».
La ricerca come scelta condivisa
La partecipazione ai trial clinici, però, resta una scelta complessa. «Entrare in uno studio, soprattutto nelle fasi iniziali, significa non avere certezze – ha ricordato Bergamini -. C’è sempre un margine di rischio, anche se controllato il più possibile».
Per questo il tempo del confronto diventa decisivo: «Spesso non basta un solo colloquio – ha spiegato Parma – le persone hanno bisogno di capire, fare domande, riflettere prima di scegliere».
Quando questo rapporto di fiducia si costruisce davvero, i risultati si vedono anche nei numeri.
Nel 2025 lo IEO ha registrato un tasso di abbandono degli studi clinici inferiore all’1%, ben al di sotto dello standard di riferimento del 2%. Un dato che racconta quanto il coinvolgimento dei pazienti possa incidere concretamente sul percorso di cura e sulla qualità della ricerca.
Lo Istituto Oncologico Europeo è infatti un centro d’eccellenza internazionale che nel solo 2025 ha partecipato a oltre il 70% degli studi oncologici attivi in Italia, con 692 trial in corso. Il centro rappresenta uno dei modelli più avanzati di integrazione tra assistenza e sperimentazione. «Dove si fa ricerca, si cura meglio – ha sottolineato Roberto Orecchia, Direttore Scientifico dello IEO – i farmaci sperimentali rappresentano un’opportunità concreta per molte persone che altrimenti non potrebbero accedere a trattamenti innovativi. Oggi non si può prescindere dalla collaborazione con i pazienti, che sono i veri protagonisti del cambiamento in atto».
La campagna EUPATI – realizzata con il contributo non condizionante di Fondazione MSD, GSK, Lilly e Novartis – proseguirà nei prossimi mesi in altri Clinical Trial Center italiani per avvicinare sempre più cittadini alla ricerca clinica. «La sfida maggiore è ampliare tutto ciò che abbiamo fatto finora – ha concluso Dominique Van Doorne, responsabile scientifica EUPATI Italia -. Finora abbiamo formato 240 pazienti esperti: è importante che facciano da cassa di risonanza raggiungendo il maggior numero di persone possibile».
Perché oggi, accanto a medici e ricercatori, anche i pazienti stanno diventando parte attiva del cambiamento: non più semplici destinatari delle cure, ma protagonisti consapevoli del percorso che porta dalla scienza alla terapia.
